Клинические исследования: что это и для чего проводятся

Клинические исследования представляют собой один из альтернативных карьерных путей для докторов, желающих попробовать себя в чем-то новом, но смежным с медицинской областью. Давайте разберемся, какие виды клинических исследований существуют и как они проводятся, чтобы увидеть полную картину возможностей, которые они открывают для медицинских специалистов.

Клинические исследования (КИ) – это испытания новых лекарственных препаратов, а также новых способов предотвращения, выявления или лечения болезней с участием людей-добровольцев. Когда новое лекарство изучается, то обычно неизвестно будет ли оно полезным, вредным или не будет отличаться от уже существующих альтернатив. Задачей КИ является определение того эффективен или нет изучаемый препарат, а также является ли новый способ лечения безопасным.

Виды клинических исследований

КИ делятся на две большие группы интервенционные и наблюдательные. 

1. Интервенционные испытания включают активное вмешательство, например, назначение эффективности нового лекарства у определенной группы пациентов. В этой группе рандомизированные клинические испытания (РКИ) считаются золотым стандартом, поскольку позволяют наиболее объективно оценить эффективность и безопасность лечебных вмешательств благодаря случайному распределению пациентов на группы.

2. Наблюдательные исследования фокусируются на изучении факторов риска и прогностических факторов у определенной группы людей. В них собираются данные о естественном течении заболеваний, воздействии вредных факторов или эффективности уже применяемых методов лечения, что позволяет выявлять корреляции и тенденции без прямого вмешательства.

Методы клинических исследований

В КИ, в зависимости от их типа (интервенционные или наблюдательные), применяются различные методы для сбора и анализа данных:

Интервенционные испытания

• Рандомизация: для исключения предвзятости при распределении участников на группы, используется метод рандомизации, который позволяет случайным образом назначать лечение или плацебо.
• Заслепление: ни участники, ни исследователи не знают, кто какое лечение получает, что минимизирует риск субъективной оценки результатов.
• Контроль: наличие группы, получающей стандартное лечение или плацебо, для сравнения результатов с группой, получающей испытуемое вмешательство.

Наблюдательные исследования

• Отслеживание группы людей в течение времени для выявления, как воздействие определенных факторов влияет на развитие заболеваний.
• Сравнение группы людей с определенным заболеванием (случаи) с группой без заболевания (контроль), для определения влияния предшествующих факторов риска.

Каждый из этих методов имеет свои преимущества и ограничения и выбирается в зависимости от целей исследования, доступных ресурсов и специфики изучаемой проблемы.

К условиям проведения КИ предъявляются строгие требования.  Организаторы должны соблюдать правила, прописанные стандартами GCP. Эта аббревиатура расшифровывается как Good Clinical Practice (надлежащая клиническая практика) и представляет собой международный этическое и научное руководство планирования и проведения качественных исследований с участием человека в качестве субъекта, а также документального оформления и представления результатов. В нашей стране это национальный стандарт РФ ГОСТ Р 52379-2005. Соблюдение указанного стандарта служит гарантией того, что права, безопасность и благополучие субъектов исследования защищены, согласуются с принципами, заложенными Хельсинкской декларацией Всемирной медицинской ассоциации (ВМА), и что данные клинического исследования достоверны. 

Рассмотрим процесс проведения клинических испытаний на примере РКИ. Итак основные этапы включают в себя:

1. Планирование: на этом этапе разрабатывается дизайн КИ, включая цели, критерии включения и исключения пациентов, методы сбора и анализа данных, а также определяется количество необходимых участников для достижения статистической значимости результатов.
2. Рандомизация: участники, соответствующие критериям включения, после подписания информированного добровольного согласия случайным образом распределяются на группы, одна из которых получает исследуемое вмешательство (например, новое лекарство), а другая — стандартное лечение или плацебо. Это позволяет исключить субъективное влияние врачей и участников на распределение и результаты РКИ.
3. Заслепление: чтобы минимизировать субъективные искажения, РКИ часто проводятся в слепом формате, когда участники и/или исследователи не знают, кто получает лечение, а кто плацебо.
4. Мониторинг: В течение КИ пациенты регулярно наблюдаются для оценки эффективности вмешательства и фиксации любых побочных эффектов. Сбор данных включает анализы, медицинские осмотры и, при необходимости, специальные тесты. А за исполнением всех установленных правил наблюдают специально обученные специалисты – мониторы клинических исследований.
5. Анализ данных: По завершении данные анализируются для определения, есть ли статистически значимые различия между группами по эффективности и безопасности вмешательства. 
6. Публикация результатов: все результаты становятся доступными общественности через публикацию данных в научных журналах.

Благодаря такой тщательной методологии, РКИ позволяют достоверно оценить, насколько новое медицинское вмешательство является безопасным и эффективным по сравнению с текущими методами лечения или плацебо.

Клинические исследования могут быть организованы и проведены различными организациями, включая:

• Фармацевтические компании финансируют и проводят большую часть испытаний новых лекарств для внедрения на рынок.
• Академические и исследовательские институты занимаются обычно фундаментальными научными исследованиями и получают финансирование через государственные и частные гранты.
• Больницы и крупные медицинские центры также могут организовывать КИ для оценки новых методов лечения и диагностики среди своих пациентов.
• Некоммерческие организации и фонды инициируют исследования в специализированных областях здравоохранения, часто сосредоточенные на конкретных заболеваниях.
• Организации общественного здравоохранения. Государственные учреждения, такие как Национальные институты здоровья (NIH) в США, Европейское агентство лекарственных средств (EMA) в Европе и другие национальные здравоохранительные службы, также проводят и финансируют КИ для изучения и улучшения общественного здравоохранения.

Участниками КИ могут быть люди с определенными заболеваниями или здоровые добровольцы, в зависимости от целей и фазы исследования. 

Риски и преимущества для участников

Преимущества:

• Доступность инновационного препарата, эффективность которого отчасти подтверждена начальными фазами КИ, но на широкий рынок лекарство еще не выпущено. Для многих пациентов такие препараты дают надежду на жизнь в то время, как существующие стандарты медицины им уже не помогли. 
• Бесплатное получение часто дорогостоящих методов лечения. Принятие участия и получение лечения осуществляется на безвозмездной для пациента основе. 
• В период скрининга пациенты проходят углубленное бесплатное медицинское обследование, которое позволит получить подробную информацию о текущем состоянии здоровья

Риски:

• Побочные эффекты или неожиданные реакции на новое лечение.
• Возможность получения плацебо вместо активного лечения в некоторых исследованиях.
• Отсутствие уверенности в эффективности нового лечения.
• Ограниченность возможностей в выборе методик лечения и обследования. Если человек решил принять участие в исследовании, ему будет необходимо строго следовать установленному протоколу. 

Компенсация за участие

Само участие в КИ для участников бесплатно. А вот материальное вознаграждение присутствует не во всех фазах. Обычно оплачивается только участие в I фазе, когда лекарственное средство исследуется на здоровых добровольцах. На других стадиях материальная составляющая исключается, чтобы решение об участии было действительно добровольным и независимым.

Так как во всех остальных фазах кроме первой участвуют люди с конкретным заболеванием, то для них стимулом является полностью бесплатный доступ к новому препарату. Также все обследования, анализы и дополнительные лекарства предусмотренные протоколом КИ, оплачиваются спонсором. В некоторых случаях участникам может выплачиваться компенсация за их время, транспортные расходы и неудобства, связанные с участием в исследовании. 

КИ  для новых лекарственных средств и медицинских вмешательств проходят через несколько фаз (этапов), каждая из которых имеет свои цели, методы и критерии оценки.

Выведение на рынок инновационного лекарственного препарата – дело не только длительное, но еще и очень дорогостоящее. В него вовлечены сотни исследователей и ученых, добровольцев и больных, которые ожидают, что появится лекарство, позволяющее вести эффективную борьбу с их заболеванием, а иногда и спасти жизнь.

Чаще всего КИ проводятся в крупных центрах, больницах или клиниках. Можно обратиться в профильные центры и узнать проводятся ли какие-либо исследования на данный момент. 

Но также вся информация должна публиковаться в интернете. 

• Информация обо всех клинических исследованиях, осуществляемых в Российской Федерации, размещена на сайте Минздрава России.
• Крупный международный ресурс www.clinicaltrials.gov предлагает детальную информацию обо всем, что касается участия в клинических испытаниях по всему миру. 
• Крупный портал по поиску размещен на сайте ВОЗ.

За последние несколько лет рынок КИ в России сильно изменился. Немного статистики за 2023 год:

• С 1 января по ноябрь 2023 года Минздрав России выдал 668 разрешений на проведение клинических испытаний, большая часть из которых (529) касается исследования биоэквивалентности.
• Иностранные фармацевтические компании в 2023 году стали получать мало разрешений на проведение в России международных многоцентровых КИ новых оригинальных препаратов. В первой половине 2023 года таких разрешений было выдано всего семь.
• Рост доли дженериков: За последние пять лет доля исследований дженериков, то есть аналогов оригинальных инновационных лекарственных средств, в России выросла в 2,5 раза. 
• Фокус на общей терапии и кардиологии: Наибольшее число разрешений в 2023 году (103) было выдано в области общей терапии, что значительно выше по сравнению с предыдущими годами. Такой же объем разрешений получили КИ в области кардиологии, отражая растущий интерес и необходимость в разработке лекарств этих направлений.
• Снижение интереса к онкологии и неврологии: в 2023 году наблюдалось снижение количества исследований в области онкологии и неврологии по сравнению с предыдущими годами. 

Мечтаете сменить карьерный трек и начать работать в такой захватывающей области как клинические исследования? Получите сертификат GCP (Good Clinical Practice), который откроет вам путь к этой мечте, на новом бесплатном курсе “ICH GCP” от онлайн-университета MD.School!

На курсе вы:

▪️ узнаете об основных участниках клинических исследований,

▪️ разберетесь в процедуре проведения испытаний,

▪️ познакомитесь с правилами взаимодействия с локальным этическим комитетом,

▪️ изучите необходимые документы для организации исследований.